速递首个IgA肾病药物有望今年获批,

　白癜风怎么引起的 http://m.39.net/pf/a_6515551.html
▎药明康德内容团队编辑CalliditasTherapeutics（下称“Calliditas”）今日宣布，美国FDA已受理为在研疗法Nefecon递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，预计在今年9月15日之前做出回复。新闻稿指出，如果获批，Nefecon可能成为首个专门设计用于治疗IgA肾病，并具有改变疾病进程潜力的疗法。值得一提的是，云顶新耀在年与Calliditas签订了独家授权许可协议，获得了在中国和新加坡开发和商业化Nefecon的专属权利。IgA肾病是导致慢性肾病和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA全称为免疫球蛋白A，是体内产生量较多的一种免疫球蛋白，与粘膜免疫密切相关。IgA肾病患者的主要特点是肾小球内出现IgA沉积。IgA肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病，严重影响患者的生活质量。

Nefecon是含有一种强效且广为人知的活性物质布地奈德（budesonide）的靶向释放口服制剂。该制剂采用了Calliditas公司的TARGIT技术，让药物在不被吸收的情况下通过胃肠道，只有达到小肠下部时才会被吸收。从而将药物特异性递送到负责产生分泌性IgA的回肠特定部位。除了有效的局部作用外，布地奈德的另一个优点是它的生物利用度很低，大约90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活。这意味着高浓度的药物可以在需要的地方局部应用，但全身暴露和副作用非常有限。在中国，这款创新疗法去年12月拟纳入突破性治疗品种。

图片来源：RF

NDA的提交是基于名为NefIgArd的关键性3期临床试验A部分的积极数据和2期临床试验数据。3期临床试验结果显示，与安慰剂相比，在接受治疗9个月之后，接受剂量为16mg的Nefecon治疗的患者组尿蛋白肌酐比率平均降低27%（p=0.），达到试验的主要终点。患者的肾小球过滤率也获得显著改善。“获得优先审评资格让我们感到非常兴奋，这反映了IgA肾病患者未被满足的医疗需求。我们期待着与FDA持续合作，致力于在今年晚些时候获得加速批准，以便我们能够为IgA肾病患者提供首个获批的药物。”Calliditas首席执行官RenéeAguiar-Lucander先生表示。

参考资料:

[1]FDAgrantspriorityreviewforNefecon,forpatientswithIgAnephropathy.RetrievedApril28,,from

转载请注明：http://www.laobao88.com/hbyx/93510.html