大疱性表皮松解症EB新药Oleogel

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大疱性表皮松解症EB

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Oleogel-S10

Amryt在美国皮肤病学会年年会上的最新报告，用Oleogel-S10治疗15个月后，部分伤口体表面积从12.1%减少到5.4%，未观察到新的安全信号。EASE是大疱性表皮松解症（EB）最大型的3期试验。该试验评估了Oleogel-S10在EB患者中的安全性和有效性。

关于罕见病

大疱性表皮松解症EB是一大类机械性大疱性皮肤病。其临床特征是皮肤或黏膜受到轻微外伤或摩擦后出现皮肤水疱。致病机制是表皮角蛋白或真表皮间锚定蛋白的基因缺陷导致的皮肤结构改变。其临床特点包括皮肤脆性增加和创伤后水疱形成。组织病理均表现为表皮内/下疱，无炎症细胞浸润。大部分单纯型EB为常染色体显性遗传，是由KRT5和KRT14基因发生显性负性错义突变导致的，其总发病率约为1/5.3万。

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EASE试验(NCT)是迄今为止在全球28个国家58个地点进行的针对EB患者的最大的3期临床试验。它包括3个月的双盲随机对照期，和24个月的开放标签单臂阶段。营养不良且连接EB靶创面大小在10-50cm之间且存在21天且9个月的患者被随机分为双盲期，按1:1比例研究治疗，并根据护理标准使用创面敷料。例患者纳入试验，其中例儿童患者。完成双盲阶段的患者中，%进入开放标签安全随访阶段。

试验结果

●该试验在双盲阶段（DBP；90天）达到了主要终点；用Oleogel-S10治疗的目标伤口在第45天达到第一次完全伤口闭合的频率高于用

对照凝胶治疗的伤口，具有统计学意义(p=0.)

●在DBP中使用Oleogel-S10治疗的患者(n=)其全身体表面积百分比(BSAP)从DBP研究开始时的12.1%下降到DBP结束时的7.4%

●在OLP患者中(名DBP患者使用OLP-s10)和OLP12个月评估的患者中(n=56)，BSAP进一步降低到5.4%(相当于至少使用15个月的Oleogel-S10治疗)。

●在DBP中使用olegel-s10治疗的患者(n=)的EBDASI皮肤活性从研究开始时的19.6下降到DBP结束时的16.5

●在OLP中继续使用olegel-s10治疗的患者(其中人在DBP中使用olegel-s10)和OLP12个月评估的患者(n=55)，EBDASI皮肤活性进一步降低到15.2(相当于至少15个月使用olegel-s10治疗)。

●持续使用Oleogel-S10治疗耐受性良好;中期OLP分析未观察到新的安全信号

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研发者感言

首席医疗官MarkSumeray博士说:“我们很高兴提供来自EASE试验的新的积极数据。这些重要的中长期安全性和有效性的数据表明，在持续使用Oleogel-S10治疗至少15个月的患者中，局部伤口厚度的体表面积平均减少55%，这是建立在先前报道的EASE的DBP阳性数据的基础上。我们仍然致力于为有需要的患者提供临床批准的治疗。”

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参考来源：

[1]罕见病诊疗指南

[2]AmrytAnnouncesPositiveInterimAnalysisDataFromOpenLabelPhaseofEASEPhase3TrialinEB.Released:26Mar.from

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