北大疱病点评ABSIS和PDAI天疱

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本期和大家分享一篇关于目前使用的大疱病病情评分的大型国际验证综述。本文发表在皮肤科顶级期刊JInvestDermatol（《实验皮肤病学》）杂志上。

天疱疮疾病面积评分（PDAI）和自身免疫性大疱性皮肤病严重程度评分（ABSIS）提供了客观度量天疱疮活动的办法。但是这两项评分主要仅在已治疗的轻度至中度患者中进行了评估。所以开展的这项评估ABSIS和PDAI评分的大型国际研究确有必要。研究人员在24个月内记录来自31个中心的名新确诊天疱疮患者的疱病评分及抗桥粒芯蛋白抗体等的数值。计算组内相关系数（ICC）和斯皮尔曼等级相关系数。最后可知ABSIS和PDAI分数是准确评估天疱疮活动的可靠工具。

文献来源

VivienHébert,ClaireBoulard,EstelleHouivetetal.LargeInternationalValidationofABSISandPDAIPemphigusSeverityScores.JInvestDermatol;(1):31-37.

写在前面：本文主要为医学专业人士准备，患者朋友可直接阅读文末“致患者朋友的话”板块。

目录

//主要作者简介

1.介绍

2.目标

3.结果

4.讨论

//致患者朋友的话

主要作者简介

本文作者涉及37家单位，通讯作医院的VivienHébert医生，由法国自身免疫性大疱病研究组和欧洲皮肤病与性病学会自身免疫性大疱病任务组组织完成。

01

介绍

天疱疮是一种罕见且严重的自身免疫性水疱性疾病，难以准确评估皮肤及黏膜病变。天疱疮由针对桥粒芯蛋白的自身抗体引起，桥粒芯蛋白是负责角质形成细胞粘附的蛋白。天疱疮可严重损害生活质量。目前已经提出了许多评分来评估天疱疮的严重程度，但是还没有一个被广泛使用，因为这些评分并非是国际专家共识。

然而，无论是临床医生制定治疗方案，还是科研人员在临床试验中评估新的治疗方案，都需要能精确评估天疱疮患者皮肤和黏膜的病变范围。当前已经提出了两个严重程度评分，即自身免疫性大疱性皮肤病严重程度评分（ABSIS）和天疱疮疾病面积评分（PDAI），以评估天疱疮病变的程度。在两项初步研究中评估了ABSIS和PDAI评分的评分者间信度，该研究主要包括轻度至中度天疱疮的患者，其中许多人已经接受过治疗，仅接受了一次评估，没有进行后续评估。正如发表在《皮肤病学研究杂志》上的一篇评论中所述，该评论介绍了其中的一项初步研究，“在将PDAI和ABSIS评分用作研究工具之前，需要对大范围明确人群进行正式评估。”

因此，进行了一项国际多中心研究，前瞻性评估了例新确诊天疱疮患者ABSIS评分和PDAI评分的评分者间信度，这些患者的疾病活动范围跨度大（轻度/中度，重度和严重），并随访2年。这项研究旨在满足评论中详述的所有方法标准，以彻底明确ABSIS和PDAI评分系统的有效性，同时，还评估了这些严重程度评分与其他临床和生物学指标之间的相关性，包括医师全球评估（PGA）评分，皮肤病生活质量指数（DLQI）以及抗DSG1和抗DSG3值，以监测病情的改善；并对复发患者进行了测量，以评估皮肤和/或黏膜病变的恶化情况。

02

目标

主要目标：

评估基线时ABSIS和PDAI评分的评分者间信度，首先评估整个患者群体，然后评估不同类型的患者，

（i）受累类型（用ABSIS皮肤和PDAI皮肤评分评估皮肤，用ABSIS黏膜及PDAI黏膜评分评估黏膜）。

（ii）天疱疮范围（中度，重度或严重）。

次要目标是：

（i）评估随访期间ABSIS和PDAI评分的评分者间信度。

（ii）评估这2项评分与PGA、DLQI、抗Dsg1及抗Dsg3抗体的关系。

（iii）评估完成评分的时间。

03

结果

患者的基线特征

该研究纳入了位患者（68位女性和48位男性）。32名患者患有落叶型天疱疮（PF），84名患有寻常型天疱疮（PV）（23例仅黏膜受累，32例仅皮肤受累，61例黏膜和皮肤均受累）。平均年龄为53岁（标准差＝14.9岁，范围＝19-84岁）。

在基线时，整个人群ABSIS和PDAI的中位（范围）得分分别为总分分得37分（0.5-.5分）、总分分得27.5分（3-分）。PGA中位（范围）分数为总分10分得6分（1-10分），DLQI中位（范围）评分为总分30分得8分（0-29分）。详细数据可见下表。

评分者间信度

在基线时，ABSIS和PDAI评分均观察到较高的评分者间信度，而PGA评分则较低。

根据天疱疮的程度，轻度/中度（ICC=0.82；95%Cl=0.63-0.92）和重度（ICC=0.80，95%Cl=0.62-0.90）患者的PDAI基线ICC值明显高于严重（ICC=0.50，95%Cl=0.27-0.68）患者，P值分别为0.和0.。患有重度（ICC=0.69，95%Cl=0.51-0.81）和严重（ICC=0.75，95%Cl=0.51-0.88）天疱疮的患者ABSISICC值明显高于轻度/中度（ICC=0.44，95%Cl=0.-0.74）天疱疮患者，P分别为0.和0.。最后，轻度/中度、重度和严重天疱疮PGA的ICC值（95％CI）分别为0.51（0.07-0.83）、0.56（0.37-0.71）和0.65（0.35、0.86）。

根据受累类型（皮肤或黏膜），PDAI皮肤和ABSIS皮肤的ICC值（95％CI）分别为0.97（0.96-0.98）和0.96（0.94-0.97），而PDAI黏膜和ABSIS黏膜分别为0.91（0.87-0.94）和0.96（0.94-0.97）。在研究者之间存在差异的情况下，用于评估黏膜病变的平均值（标准差）差异要大于皮肤病变：PDAI黏膜7.5分±10分，而PDAI皮肤4.5分±4.3分，而ABSIS黏膜6.7分±6.7分，相对于ABSIS皮肤4.9分±6.6点。

下图显示了2年随访期间PDAI、ABSIS和PGA评分的演变。

下图显示，在随访期间，ABSIS和PDAI的ICC值保持高于0.70。在第1个月PDAI和ABSIS的ICC值（95％CI）分别为0.84（0.77-0.89）和0.90（0.88-0.95），而在第3个月时ICC值分别为0.70（0.58-0.79）和0.91（0.86-0.94）,在第3个月时观察到PDAI评分ICC值略低，PDAI皮肤ICC值（95％CI）为0.72（0.61-0.80），而PDAI黏膜ICC值（95％CI）为0.87（0.81-0.91）

严重程度评分与疾病严重程度

其他指标之间的相关性

基线相关性

在基线时，ABSIS和PDAI之间的Spearman系数为r=0.57（P0.），PDAI和PGA之间的r=0.68（P0.），ABSIS和PGA之间r=0.60（P0.，ABSIS皮肤和PDAI皮肤评分高度相关（r=0.87，P0.），同时黏膜评分（r=0.85，P0.），见下图。

在基线时，PDAI皮肤和ABSIS皮肤评分与抗Dsg1值高度相关：r=0.84（P0.）和r=0.77（P0.）。PDAI黏膜和ABSIS黏膜评分也与抗Dsg3值相关：r分别为0.62（P0.）和0.57（P0.），见上图。

基线ABSIS和PDAI得分均与整个样本中的DLQI得分弱相关：r=0.24（P=0.02）和r=0.33（P=0.）。根据天疱疮的类型，PV（r=0.30，P=0.01）和PF患者（r=0.39，P=0.05）的PDAI评分与DLQI评分之间存在弱相关性。在PV和PF患者中，ABSIS和DLQI得分之间没有相关性。

病程中的相关性

总体而言，在整个研究期间，名患者中有名达到了完全缓解（ABSIS和PDAI评分为0），包括第1个月评估中有18名患者（15.5％），第3个月有39名（33.6％），第6个月有68名（58.6％）。

在随访期间，ABSIS和PDAI评分保持相关性（r=0.55，P0.）。ABSIS和PDAI得分均与PGA相关：r=0.45（P0.）和r=0.54（P0.）；且两者不与DLQI评分相关。然后，研究者评估了开始治疗后的前3个月内ABSIS评分与PDAI评分之间的相关性，以了解这些评分是否有助于评估患者病情初步治疗效果。从基线到第1个月，ABSIS和PDAI评分保持相关性（r=0.54，P0.），与从第1个月到第3个月的评估一样（r=0.68，P0.）。下表显示了在初期，轻度、中度或重度天疱疮ABSIS评分与PDAI评分之间的相关性。除了轻度天疱疮患者从基线到第1个月的相关性较差（r=0.2），在最初的3个月治疗期间，中度和重度天疱疮患者的ABSIS与PDAI评分之间的相关性在0.44至0.78之间。

PDAI皮肤和ABSIS皮肤评分的改善与抗Dsg1抗体的减少相关：r=0.75（P0.）和r=0.71（P0.）。相反，PDAI黏膜和ABSIS黏膜评分的变化与抗Dsg3抗体的变化之间仅观察到弱相关性：r=0.37（P0.）和r=0.32（P=0.）。为了进一步评估疾病过程中严重程度评分与抗Dsg抗体之间的相关性，在随访的17名复发患者中，研究人员们研究了ABSIS、PDAI及其各自的皮肤和黏膜亚评分与抗Dsg1和抗Dsg3值变化之间的相关性。由于患者在随访过程中的不同时间点复发，因此比较了完全缓解期间和复发时的ABSIS和PDAI，以及抗Dsg1抗体和抗Dsg3抗体的演变情况。尽管ABSIS和PDAI得分仍然相关（r=0.64，P=0.），但研究者没有观察到PDAI皮肤和ABSIS皮肤与抗Dsg1抗体之间的相关性（r=0.28，P=0.和r=0.41，P=0.），PDAI黏膜和ABSIS黏膜与抗Dsg3抗体之间也未见相关性（r=0.24，P=0.和r=0.27，P=0.）。

评估所需时间

进行PDAI的平均时间为5.2分钟。从基线的8.3分钟到第24个月的3.6分钟，耗时越来越少。研究人员中9％觉得PDAI易于使用，21％认为还算容易，35％认为实用，24％认为困难以及11％觉得不精确或耗时过长。ABSIS完成的平均时间为5.4分钟，并且随着时间的推移也从基线的8.1分钟减少到第24个月的3.9分钟。6％的研究者认为ABSIS易于使用，13％认为还算容易，31％认为实用，39％认为困难，并且11％觉得不精确或耗时过长。

04

讨论

该项研究的结果验证了ABSIS和PDAI评分，显示出两个得分均具有出色的评分者间信度（ICC≥0.90），并且两个得分之间具有良好的相关性（=0.55）。在重度或严重天疱疮的患者中，ABSIS的评分者间信度较高（分别为ICC=0.69和ICC=0.75），而在轻度/中度患者中，ABSIS的信度较低（ICC=0.44）。这可能是因为ABSIS使用九分法来估计体表受累，这使得对受累面积较小的患者进行评分变得困难。对于轻度/中度和严重的天疱疮患者，PDAI评分具有较高的评分者间信度（分别为ICC=0.82和ICC=0.80），而评估中度程度患者的可重复性较低（ICC=0.50）。在许多评分系统中，这是一个相当普遍的弱点，例如银屑病的银屑病面积严重性指数，这是由于疾病中等程度时的异质性引起的。令人惊讶的是，子组中的ICC值低于总体样本：例如，总体样本中PDAI的ICC值为0.91，而轻度/中度、重度和严重的ICC值分别为0.82、0.50和0.80。但是这是可以理解的，因为已知当被观察事物较均一时，ICC值较低，与整体样本相比，亚组便是如此。在有差异的情况下，研究者之间的差异在皮肤病变评估中相当低（4.5至5分），在黏膜病变评估中则略高（6.7至7.5分）。

ABSIS和PDAI评分不仅是在基线时测量天疱疮程度的可靠工具，而且在随访过程中也表现出很高的可重复性，既可以测量治疗开始后病变的改善情况，也可以评估复发患者皮损的恶化情况。而且这项研究表明，抗Dsg3抗体与黏膜病变随时间的发展弱相关，PDAI和ABSIS黏膜评分比抗Dsg3抗体值更准确，可评估黏膜病变的发展和治疗。特别是，复发患者的ABSIS评分与PDAI评分之间的相关性（r=0.64）保持与基线时相同的水平（r=0.55）。

PGA分数的演变也与ABSIS和PDAI分数相关。但是，PGA评分是基于医师的主观印象，此外，它不能单独评估皮肤和黏膜病变的发展。同时，DLQI评分的演变与天疱疮病变的发展无关，因此不能用作评估天疱疮患者治疗的工具。最近发表的自身免疫性大疱性疾病的生活质量和自身免疫性大疱性疾病的生活质量评分可能与疾病活动性更相关。

最后，这项研究可说明PDAI及ABSIS评分在临床实践中是可行的，平均花费约5分钟，多数研究人员认为PDAI比ABSIS更易于使用。

这项研究有几个主要优点。首先，前瞻性地随访大量天疱疮患者，为期2年。由于该研究仅包括尚未治疗的新确诊天疱疮病例，因此该研究不仅可以评估轻度至中度天疱疮患者的分数，而且还可以评估患有重度和严重天疱疮患者的分数，彻底地评价了天疱疮中ABSIS和PDAI评分系统的有效性。

致患者朋友的话：

天疱疮疾病面积评分（PDAI）和自身免疫性大疱性皮肤病严重程度评分（ABSIS）是评估天疱疮病情的有效指标，但因其评价过程需要比较专业的皮肤学知识，在此不做过于详细的详细评分过程介绍。我科根据我国就医条件的实际情况，摸索出简便快速的“轻度、中度、重度、严重”四个等级评级法用于评估大疱病的严重程度，分别对应皮损占体表面积的“10%以内、10~30%、30~50%和超过50%“，给予相应的每公斤体重的激素剂量，在实践中非常简单易行。我们会在之后的文章中，专门介绍皮损占体表面积的计算方法。

TheEnd

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