科研前线干细胞治疗1型糖尿病新应用,

美国食品和药物管理局（FDA）最近授予美国制药公司福泰（Vertex）在研干细胞疗法VX-快速通道资格（FTD）。VX-是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病。

快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得FTD，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准，则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。

VX-是目前首款且唯一获得FTD的胰岛替代疗法。鉴于FTD的审批结果通常会在60天之内公布，这也意味着未来两个月内，1型糖尿病的治疗可能会迎来重大进展。VX-可能恢复胰岛细胞功能，并恢复人体调控血糖水平的能力。干细胞治疗1型糖尿病值得期待。

福泰已经启动了一项I/II期临床试验，这是一项单臂、开放标签临床试验，采用VX-对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者进行治疗。这也是一项连续的、多中心的临床试验，将评估不同剂量VX-的安全性和有效性，计划入组17例患者。目前已经有3个中心开放患者招募，包括迈阿密大学、宾夕法尼亚大医院，后续还将有更多中心启动。

1型糖尿病是一种慢性、多因素自身免疫性疾病，在发病过程中，会不断破坏胰岛β细胞，最终导致胰岛素分泌不足，表现为高血糖症。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡。

由于1型糖尿病的发病机制至今尚未明确，所以目前尚无根治办法。治疗1型糖尿病，传统的治疗方法包括：补充外源胰岛素，减少葡萄糖的生成，刺激人体自身产生更多的胰岛素以及提高人体对胰岛素的敏感程度。但是，这些传统的治疗方法不仅效果不显著，而且又产生新的问题。例如，应用外源性胰岛素注射来控制血糖，患者不但遭受胰岛素注射所带来的不便和痛苦，而且长期使用外源胰岛素造成血糖不稳定，增加了慢性并发症的风险。虽然胰岛移植为解决上述难题提供了新途径，但是由于胰腺供体不足和免疫排斥反应等原因，限制了胰岛移植的广泛应用。

近年来，随着胰岛素缓释泵技术及基因工程改造的长效胰岛素的广泛应用，1型糖尿病患者的血糖较以往得到了更有效的控制。但由于通过此类方法产生的胰岛素释放不受血糖调控，或者血糖释放不符合生理节律等，患者的血糖往往波动较大，且容易引起低血糖晕厥。

随着分子生物学、分子免疫学及细胞学的发展，干细胞治疗为治愈1型糖尿病带来了希望，它能够从细胞和基因水平治疗1型糖尿病，达到临床上的治愈。由于干细胞具有自我更新及多向分化潜能，可以通过体内或体外诱导，使其定向分化为具有胰岛素分泌能力的细胞，重建胰岛功能，从而有效地阻止β细胞功能衰退，增加β细胞数量。而且，基于干细胞的生物学特性，使其成为获得胰岛β细胞的最佳“种子”细胞，可以长期提供胰岛β细胞。因此，干细胞治疗为1型糖尿病的治疗，提供了一个崭新的境界。

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